Un adolescent français atteint d’anémie falciforme est devenu le premier patient au monde à paraître guéri grâce à une thérapie génique révolutionnaire. L’intervention a eu lieu à l’hôpital Necker pour enfants à Paris et ouvre désormais une fenêtre d’espoir pour des millions de personnes souffrant de cette maladie du sang.

Les scientifiques, dirigés par le professeur Philip Lebuls, ont fait la publication correspondante dans l’American Medical Journal Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre, a entraîné des modifications génétiques correspondantes dans la moelle osseuse du jeune homme, où le sang est produit, de sorte que son corps peut désormais produire à nouveau des globules rouges sains. L’adolescent n’a pas besoin de prendre ses médicaments ni de recevoir de transfusions sanguines puisqu’aucune trace de la maladie n’a été trouvée dans son sang depuis 15 mois, précise-t-on. BBC.

Dans cette pathologie particulière, d’origine génétique, les cellules qui transportent l’oxygène dans le sang se déforment en forme de croissant (d’où le nom de la maladie) tout en se collant les unes aux autres, ce qui rend difficile la circulation du sang dans l’organisme, entraînant douleur, lésions des organes et éventuellement mort prématurée.

Le jeune patient présentait des lésions organiques si graves que sa rate a dû être retirée et son articulation de la hanche remplacée. Il devait se rendre à l’hôpital chaque mois pour une transfusion sanguine.

Lebulls était prudent quant à savoir si une rémission complète ou une « guérison » définitive pourrait être obtenue puisqu’il s’agissait du premier patient. Cependant, il s’est dit optimiste quant au fait que la nouvelle thérapie génique puisse changer la vie des patients.

Actuellement, la thérapie génique ne peut être utilisée que dans des hôpitaux et des laboratoires de pointe en Occident, mais la plupart des patients viennent de pays d’Afrique, de la Méditerranée orientale et du Moyen-Orient.

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